7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
打造宜居韧性智慧城市******
广东广州努力提升规划建设精细化、品质化水平
打造宜居韧性智慧城市
核心阅读
党的二十大报告提出：“坚持人民城市人民建、人民城市为人民，提高城市规划、建设、治理水平，加快转变超大特大城市发展方式，实施城市更新行动，加强城市基础设施建设，打造宜居、韧性、智慧城市。”
在广东省，广州市地处珠三角中部，九脉汇聚、三江汇流，以优越的地理位置吸引了人才的聚集、产业的发展。如今，作为粤港澳大湾区核心引擎城市之一，这座国家历史文化名城如何切实提高规划水平，塑造高品质的生产、生活、生态空间，备受关注。
党的二十大报告提出：“坚持人民城市人民建、人民城市为人民，提高城市规划、建设、治理水平，加快转变超大特大城市发展方式，实施城市更新行动，加强城市基础设施建设，打造宜居、韧性、智慧城市。”地处珠三角中部，九脉汇聚、三江汇流，广东省广州市以优越的地理位置吸引了人才的聚集、产业的发展，如今又成为粤港澳大湾区核心引擎城市。如何充分发挥规划的引导作用，塑造高品质的生产、生活、生态空间，成为广州在近年发展中的关注重点。
作为国内首批实施规委会制度的城市、自然资源部国土空间规划试点，广州市率先编制形成市级国土空间总体规划，充分体现“一美三高”，即美丽国土空间、高质量发展、高品质生活、高水平治理的新要求。从人的感受出发，创造高品质的丰富空间；从历史文脉出发，保护传承地区文化传统。科学的规划，多元的公众参与机制，不断提升着城市规划建设的精细化、品质化水平，助推这座国家历史文化名城高质量发展。
办实事惠民生
提升宜居品质
隔珠江与“小蛮腰”相望，一座两层高的白色建筑挺立猎德桥头，整个建筑白天温润如玉，夜晚则熠熠生辉。
“每天晚上散步经过，感觉这个建筑很美观，完全没想到竟是一座变电站。”街坊何先生经公众开放日参观之后，对变电站的印象大为改观，“以前担心变电站辐射会有影响，现在看到数据，放心了。”
抓住市民最关心的问题，将“邻避”设施转变为“邻利”设施，广州市规划和自然资源局会同供电部门费了不少心思。“这是广州首批‘社区事·大师做’项目之一，邀请了全国工程勘察设计大师、广东省建筑设计研究院副院长陈雄主笔设计。”广州市规划和自然资源局工作人员介绍，设计师使建筑与绿化景观融为一体，同时兼有变电站科普中心功能，超越了传统变电站的概念。
“开放性、公共性是我们设计中非常强调的一个方面。营造出一种万家灯火的感觉，让变电站从单一的市政设施变成市民喜爱的公共建筑。”设计师陈雄认为，好的公共场所最重要的功能是能让人停留并感到舒适，“小项目往往容易被忽视，但是对于城市的品质提升常常起到关键作用。”
随着人民生活水平的提升，公众对美育、公共艺术、环境整体品质的需求越来越强烈，社区是居民生活的主要空间，社区设计是否合理、功能是否完备、环境是否优越，直接影响生活品质。
2019年以来，广州深入探索社区设计师工作，大力推行“社区事·专职做”“社区事·大师做”“社区事·街坊做”等行动，努力以“设计的力量”精心绣出宜业宜居的品质之城，不断满足人民对美好生活的向往。全市征集专业领域精英人才，形成专家名录，各区在此基础上，结合实际情况聘请设计师。
越秀区总规划师全过程协调海珠广场品质提升工程，实现交通环岛式广场向步行礼仪式公共空间的嬗变；荔湾区社区设计师工作组推动沙面岛实现步行街区，增添亲民“口袋广场”，改善居民背街里巷生活体验……让设计融入城市，推动广州实现老城市新变化，持续提升居民生活品质。
据统计，目前全市已聘请344名社区设计师和163名乡村规划师入驻各街道城乡社区。广州社区设计师工作入选了自然资源部地方典型实践经验案例，多方参与机制，把事情办实、办好，让“烦心事”变“舒心事”，不断实现“发展为了人民、发展依靠人民、发展成果由人民共享”。
强规划促产业
推动经济发展
互联网产业迭代升级，广州发力数字经济。毗邻珠江的海珠区琶洲岛，阿里巴巴、腾讯、唯品会等一大批互联网企业进驻于此，千亿级的琶洲互联网创新集聚区正在形成。
一幢幢大楼拔地而起，各具特色却又整体协调；骑楼街道融合当地岭南元素，构建宜人商务环境；建筑以连廊串连，建筑风格上凸显文化底蕴，使用中便民宜行……
“我们去地铁站或者去银行，可以通过骑楼，不淋雨、不晒太阳。”自从前年搬到琶洲西区唯品会新大楼办公，肖女士越来越多地体会到集聚区的设计优势，“通过连廊出行方便，中心广场增添绿色，闲时散散步，能缓解工作压力。”
“琶洲西区实施地区城市总设计师制度和地区场地顾问制度，从不同角度把关规划、建设。”广州市规划和自然资源局建筑规划管理处工作人员介绍，地区城市总设计师侧重于对整个区域的公共空间、建筑形态、广场公园、骑楼、连廊等提出专业咨询意见；地区场地顾问侧重于对机动车道、自行车道、人行道、小转弯半径、公交站台、道路照明、公共座椅、垃圾桶等场地景观设计予以把控，制定了40种场地设计要素建设实施标准，延伸至实施、使用、养护等环节。
“规划布局更紧凑、尺度更宜人，最大化集约节约用地和利用江景资源，为产业链条延伸和企业发展留足空间。”广州市对土地储备、产业规划、城市设计、土地招商与出让进行全过程管控，琶洲管委会建设促进科科长姚响全程跟进，“通过开展高质量控规编制和城市设计，参与土地供应前期商务谈判，完善土地出让条件，把规划要求融合于‘引资’‘引智’‘引技’工作，实现区域开发过程中规划、市场、政策的集成互动。”
“琶洲西区的规划，是广州的一次积极探索。”广州市规划和自然资源局地区规划管理处工作人员表示，白云湖数字科技城等产业园区，也从土地出让走向产业招商、由土地收储走向城市设计一体化，这种规划形式以精细化、品质化的城市设计，实现了有限空间里的创新发展，在实现“产业提升、环境提升”的基础上，提升了城市品质。
微改造传文脉
留下文化记忆
习近平总书记指出：“城市规划和建设要高度重视历史文化保护，不急功近利，不大拆大建。要突出地方特色，注重人居环境改善，更多采用微改造这种‘绣花’功夫，注重文明传承、文化延续，让城市留下记忆，让人们记住乡愁。”广州是座千年古城，城市的发展，不仅要加入现代元素，也要注重保留传统格局、街巷肌理和景观环境，更重品质，更强调以人为本，更善用中国智慧，更自觉将中华文化传统和当代生活结合起来。
矗立在珠江白鹅潭畔、融现代设计与历史风貌于一体的建筑群，吸引不少市民驻足——这是今年5月正式开放的广州铁路博物馆。“这里原先是粤汉铁路黄沙车站的旧址，是广州市历史建筑。经过8年多时间，以‘绣花’功夫微改造而成，所有横梁都留着以前的编号，地板也保持着当时仓库的原样，做到了‘修旧如旧’。”广州铁路博物馆工作人员陈涛介绍，博物馆由院士团队负责改造设计，整体建筑保留了基本原始风貌，集陈列、收藏、展示、科普、教育于一体，通过实物展陈及声、光、电等多媒体手段，展现铁路历史，宣扬铁路文化。
在广州，永庆坊历史街区进行整体保护，实现环境提升、文脉传承、功能转变、老城新貌；泮塘五约古村保留街区原有紧凑的空间格局和历史肌理，修缮传统建筑，推动传统工匠项目落户；新河浦历史文化街区引入民宿、咖啡、艺术廊、文创等与特色风貌契合的新业态，通过居民捐赠展品、邻里互助等系列社会治理创新，让生活与街区公共空间改造共振；还有TIT创意园、太古仓等工业遗存改造利用项目，保留传统空间形态、厚植文化底蕴，塑造出交往便利、生活舒适的公共空间。
近年来，广州加强顶层设计，制定出台《广州市关于在城乡建设中加强历史文化保护传承的实施意见》，制定广州市历史文化名城保护五年行动计划、历史文化街区保护传承工作指引、2022年国家历史文化名城保护专项评估工作方案，修订市文物管理和名城保护委员会议事规则，进一步强化市文物管理和历史文化名城保护委员会的统筹协调作用，全面系统建立健全标本兼治长效机制。据统计，全市新增认定传统风貌建筑485处，新增历史建筑13处，形成378条传统街巷保护名录研究成果。
“接下来，在‘抓保护’的基础上，我们将持续‘抓行动’‘抓特色’，采用‘绣花’功夫推进历史文化遗产发展利用，打造历史文化保护传承典范区域和精品项目，探索名城保护与城市可持续发展的新路径，让广州这座千年古城焕发经典名城、时代花城魅力。”广州市规划和自然资源局局长邓毛颖说，面对实现老城市新发展的命题，广州将坚持规划引领，妥善处理好保护与发展、保护与利用、保护与民生、保护与生态的关系，擦亮广州历史文化名城的“金字招牌”。（人民日报记者 罗艾桦 姜晓丹）
